Girişimsel olmayan tedaviler, hasta, kendi başına uygulayabileceği konforludur. Günlük yaşantımızda belli şikayetlerimizi gidermek için kullanmış olduğumuz şuruplar ve haplar (tablet, kapsül, vb) bunun en bilinen örnekleridir. Aşılar da -bir miktar can yakıcı olsa da- (basit) girişimsel olmayan bir tedavi uygulaması sayılır.
mRNA, nadir (genetik, ırsi) hastalıkların tedavisinde umut vadeden bir molekül olarak bilim insanlarının/araştırmacıların ilgi odağı olmuştur. Fikir olarak kulağa hoş geliyor. Bu hassas ve kırılgan molekülü hedef dokuya zarar görmeden yani işlevsel bir halde ulaştırmak gerekiyor. Özetle, hasta hücrelere/dokuya mRNA molekülünü ulaştırmak yetmiyor; mRNA molekülünü güvenli bir şekilde son durağına ulaştıracak güvenli bir taşıt da geliştirmek gerekiyor.
Peki, ağız yoluyla mRNA tedavisi yapılabilir mi? Evet, ancak mRNA molekülünün midenin asidik ortamından bütünlüğünü korumuş şekilde geçerek bağırsa ulaşması sağlanabilir bu mümkün olabilir; teorik olarak. Bütün yenilikçi fikirler teoriler ile zihinlerimize gelir. Daha sonra titiz laboratuvar çalışmaları ile bu fikirlerin gerçekçi olup olmadığının fizibilete çalışması yapılır. Bir grup araştırmacı (Boston, ABD), RNACap ismini verdikleri likit (sıvı) mRNA nanopartiküllerini ağız yoluyla bağırsağa ulaştırmak için kapsül temelli bir bir araç tasarladılar. Tıpkı astronotları zarar görmeden uzaydaki istasyona ulaşmaları için kapsül içinde atmosfer tabakalarından seyahat ettirilmeleri gibi.
Kaynak:
Science Translational Medicine, 16 Temmuz 2025